【前沿科技】间充质干细胞——治疗神经退行性疾病的有效工具

近年来，随着社会老龄化加剧，神经退行性疾病患病率持续上升。尽管在过去的几十年中，科学家们在神经退行性疾病的治疗领域作出了巨大的努力，但大脑的自我修复和再生能力十分有限，而干细胞具有强大的分化潜能，所以它被认为是针对因受伤、衰老或疾病造成的大脑组织损伤或退化的**潜在疗法。

此前，干细胞疗法已经在多项临床前研究中表现出治愈神经性疾病的效果，但在动物试验中得到的结果与在人类患者中的并不**一致，而表明干细胞疗法有效性的人类临床研究依然受到各方面的限制。

近日，有研究综合评估了干细胞和其它有潜力的治疗物质对于神经退行性疾病的预防和治疗效果。该研究讨论了使用不同类型干细胞作为治疗手段的潜在优势和劣势，包括胚胎干细胞（embryonic stem cell，ESC）、间充质干细胞（mesenchymal stem cell，MSC）、诱导多能性干细胞（induced pluripotent stem cell，iPSC）和神经干细胞（neuralstem cell，NSC），同时发现二甲双胍和褪黑激素混合物、白藜芦醇、姜黄素和乙酰左旋肉碱等天然抗氧化剂具有较好的干细胞治疗协同作用。

干细胞在疾病的早期阶段能分泌复壮因子来恢复应激神经细胞的健康，而在晚期，老年慢性神经退行性疾病患者的主要特征是神经元的流失且身体自身无法替换它们，此时干细胞疗法就是一种潜在有效的方式可以完成这种替换更新。随着科学工作者的不断探索，等间充质干细胞给像老年痴呆、帕金森、肌肉萎缩之类疾病的治疗带来新的希望。

首先，尽管这些疾病的病因被证明与多种细胞和分子机制有关，但科学家们尚未清楚神经元死亡的真正原因，*重要的是单一的分子途径并不能调节疾病的发展。其次，对于大多数疾病患者来说，由于缺乏有效的生物标志物，早期诊断受到了阻碍。第三，神经元退变的发展常常带来继发性影响，如慢性炎症等。另外，进入中枢神经系统的药物应能穿过脑血屏障以及靶向不同中枢神经系统区域的特定细胞类型，这就需要高效地将药物送达至目标位置的载体。受以上因素的影响，传统的神经退行性疾病治疗研究并未取得理想的效果，而随着间充质干细胞临床研究和人体试验的开展，神经退行性疾病的治疗迎来了新机遇。

研究表明，间充质干细胞移植可提高存活率，减少病理、缓解认知功能衰退。随着在模型动物试验中不断取得积极进展，越来越多的人类临床试验采用间充质干细胞，目的是缓解神经变性和治疗急性脑损伤以及其他疾病。截止目前，登记注册的人类间充质干细胞临床试验有600多项，其中超过40项进入了III期临床。

间充质干细胞已被证明能够向神经系统分化，并分泌一系列能够促进神经组织维持和修复的因子。此外，间充质干细胞还被证明具有移植后归巢至损伤区域的能力，这意味着它们作为治疗药物载体十分具有前景。

利用干细胞来治疗神经退行性疾病，目的是通过再生和为受损组织提供局部支持，以阻止疾病的临床恶化。基于可以有效地从成人组织中获取、体外扩增培养以及能够安全的自体移植，间充质干细胞在细胞治疗中**潜力。利用间充质干细胞作为载体将治疗药物递送至病变区域，可为多种神经退行性疾病的靶向治疗提供有效的平台。

行业分析人士表示，神经退行性疾病拥有共同的细胞和分子机制，间充质干细胞的多重益处针对这些疾病的不同因素，了解这些细胞发挥功能的分子机制，有利于推进间充质干细胞更好的治疗神经退行性疾病。