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前沿科技:NEJM重磅:日本iPSCs临床试验成功

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由日本RIKEN发育生物学中心的高桥雅代(Masayo Takahashi)博士领导的研究首次证明iPSCs在人体内使用是安全的。文章的合作者还包括iPSCs之父,山中伸弥教授。高桥博士的团队使用诱导性多能干细胞(iPSCs)分化出了视网膜色素上皮(RPE)细胞,并移植给了一名患年龄相关性黄斑变性(AMD)的女性患者(临床备案号UMIN000011929),成功阻止了疾病的进展。

这个案例发生在2014年,尽管当时就有各大媒体报道,但是研究并没有以论文的形式正式发表在学术期刊上。近日,高桥博士将详细的研究过程和2年多的随访结果发表在NEJM杂志上。

此研究的患者在2010年的时候确诊,左右眼的**矫正视力分别为0.2和0.15(正常视力应≥1.0)。当时,她接受了总共13针抗VEGF药物的右眼内注射,VEGF(血管内皮细胞生长因子)在黄斑病变患者眼内的浓度增加,产生不健康的新生血管。因此,降低VEGF的浓度能够抑制疾病的进展。但是,尽管接受了抗VEGF药物的治疗,这名患者的病变并没有得到好的控制,在29个月后,她的右眼视力下降到了0.09。

于是“走投无路”的患者加入了高桥博士的临床试验中。研究人员用患者自己的皮肤细胞重编程得到了iPSCs,然后分化出了RPE细胞。终于在2014年9月,患者接受了右眼的干细胞移植手术。

手术后患者的黄斑水肿很快就消失了,但是4周后,水肿“卷土重来”。在药物的干预下,水肿得到了控制,研究人员后续也没有观察到水肿的扩大和恶化。因此,他们认为,这是疾病的进程导致的,而不是由于移植排斥和不健康的新生血管。

在术后3个月的时候,研究人员终于在患者的右眼中发现了大量存在的功能性RPE细胞,黄斑变性的“脚步”被拦住了!患者的视力恢复到了0.1。尽管没有将患者的视力恢复到正常水平,但是干细胞治疗还是阻止了疾病的进展。根据研究人员的随访,直到2016年12月9日,这名患者的情况一直都很稳定,没有出现过排斥和癌变,也没有再接受过其他治疗,她的右眼的状况和刚接受完手术之后没有什么差别。

来自哈佛医学院的George Daley博士在同期的NEJM杂志中发表了关于两篇研究的评论文章,其中他肯定了高桥博士这一临床成果的重要性,称“这是一个里程碑式的研究”。Daley博士本人是前国际干细胞研究学会(ISSCR)主席,2016年干细胞研究和临床转化指南的主要作者。而对此,高桥博士也表示:“目前,iPSCs治疗可能只是有助于控制疾病,但不能**逆转”。


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