【行业动态】间充质干细胞成为修复新生儿缺陷的新希望

　　出生缺陷是指婴儿出生前由于遗传因素、环境因素或遗传与环境综合因素引起的身体结构、功能或代谢异常，是导致早期流产、死胎、围产儿死亡、婴幼儿死亡和先天残疾的主要原因，已经成为了影响人口素质和群体健康水平的公共卫生问题。

根据卫生部统计，我国出生缺陷发生率为5.6%左右，每年出生时临床明显可见的出生缺陷数约为25万例。

随着产前筛查与诊断技术的发展，我国防控出生缺陷取得了很大的进展。

然而，修复或治疗出生缺陷在临床上依然是十分棘手的问题，胎儿治疗也成为了科研人员们孜孜不倦追求的目标。

干细胞修复出生缺陷的进展

在产前诊断的基础上，人们有望通过胎儿干预来预防病理在子宫内发展。随着母体胎儿医学、干细胞与再生医学技术的发展，在分娩前修复出生缺陷的研究取得了很大的进展。目前，也有很多研究者尝试着产后利用干细胞来修复出生缺陷，包括修复心脏、气管等存在的缺陷。

间充质干细胞治疗先天性心脏病

先天性心脏病是*常见的出生缺陷之一。然而，目前治疗先天性心脏病的**方法是矫正外科手术——通过移植物来替代受损区域。

通常情况下，随着年龄的增长，移植物与接受移植者的心脏尺寸渐渐不匹配，这就需要在儿童期反复进行多次手术。

研究人员发现间充质干细胞可能是新一代移植物的关键，可以减少某些先天性心脏病患儿的手术次数。他们利用间充质干细胞来开发了一种细胞移植物，这种移植物有望在儿童的心脏组织中成长。这就意味着，利用这种移植物，患者的心脏可以在一次手术中就能修复，而不需要反复进行多次手术。

目前，这些细胞移植物已经在动物模型中进行了测试，生长能力以及再生受损心脏的能力也得到了评估。此外，研究人员也正在探索哪种细胞*适合移植，目的是将来能够根据患者需要来量身定制治疗方案和解决方案。随着前两个阶段的研究完成，研究人员正准备开展新生儿临床试验。

干细胞修复出生缺陷的案例还有很多。随着研究的深入以及成果的输出，干细胞治疗出生缺陷会给人们带来更大的福音。

基于干细胞的器官移植治疗新生儿食管闭锁

先天性食管闭锁是危及生命的严重畸形，可在胎儿20周时进行早期诊断，主要表现为食道上段与胃部不连，使人难以下咽，从而导致窒息和肺炎等其他严重的问题。根据国内统计，我国食管闭锁的发生率为1：（2000~4500），占消化道发育畸形的第三位。

研究人员提取了新生婴儿的干细胞，并利用这些干细胞对猪的食管道进行“修饰”，以防止移植器官与新生儿发生排斥。具体来说，先将猪器官中的所有细胞清除，并在“空的”器官内诱导新生儿肌肉或残余食道干细胞以及母体羊水细胞生成食道组织。整个组织工程大概需要8周。该研究团队希望在2-3个月内将这些改良的器官植入新生儿体内，以修复食管闭锁的缺陷。

2010年，该研究团队曾为11岁的严重气管缺陷男孩实施了干细胞移植，这也是全球首例干细胞移植治疗气管缺陷。研究人员用患者自身的干细胞诱导培养成气管组织，并移植至患者身上，以让他更容易呼吸。

两年后，《柳叶刀》杂志报道了该案例的后续跟踪结果，移植的器官并未在患者身上发生排斥反应，这名少年已经能够正常生活，并且不需要任何的抗排斥治疗。《柳叶刀》杂志呼吁开展更多的研究，以加速移植器官结构刚度的形成以及增加移植器官的可用性和有效性。

“心”的突破！间充质干细胞修复婴儿心脏

美国一位叫Josue的四个月大男婴还躺在医院里，准备接受人生第二次手术治疗。Josue患有先天左心发育不良综合征（HLHS），这种病死亡率非常高，如果不接受治疗的话，平均存活期只有4-5天，而多数在48小时后就会告别这个世界。

HLHS患儿的左心室很小，不能将富氧的血液输送到全身，因此患儿出生后就会出现进行性发绀、气促或呼吸困难和心力衰竭等表现。目前*常用的治疗手段是通过手术让右心室来承担两个心室的工作，但即使手术成功，增加了工作量的右心室也会导致严重的“磨损”，不堪重负。

*终的解决办法只能是“换心”，但是心脏源稀少，手术难度也很高、术后排异等问题同样不容忽视，这对Josue并不是一个简单的解决方法。

2016年11月28日，Josue躺在手术台上，医生为他的心脏注射了干细胞，利用干细胞的分化作用，增加心肌细胞，让右心“变强”，这样Josue无需换心，就可以获得更高的生存率和生存年限，更好地活下去。

手术选用的是间充质干细胞，广泛分布在我们的脐带、胎盘、脂肪、肌肉等组织中，特别是脐带组织中的间充质干细胞，细胞数量多、活力强，便于扩增和传代，同时又没有配型、排异等问题，但因为没有一个正确的认知，常被人们当废弃物丢掉。

世界范围内批准的干细胞治疗方法，间充质干细胞都占据了重要位置。正在进行的临床试验中，约80%是间充质干细胞领域的，间充质干细胞是*具临床应用前景的多能干细胞。